背景: 复发或难治性急性髓性白血病(AML)且FMS样酪氨酸激酶3基因(FLT3)突变的患者很少对挽救性化疗有反应。Gilteritinib是一种口服，有效的选择性FLT3抑制剂，在复发或难治的FLT3突变AML中具有单药活性。
实验方法: 在一项3期试验中，我们以2：1的比例随机分配患有复发性或难治性FLT3突变AML的成人接受吉尔替尼(每天120 mg剂量)或挽救性化疗。两个主要终点是总体生存率和血液学完全或部分恢复完全缓解的患者百分比。次要终点包括无事件生存(无治疗失败(即复发或缺乏缓解)或死亡)和完全缓解的患者百分比。
实验结果: 在371名符合条件的患者中，将247名患者随机分配给吉尔替尼组，将124名患者分配给挽救性化疗组。吉利替尼组的中位总生存期显着长于化疗组(9.3个月比5.6个月;死亡风险比为0.64; 95%置信区间[CI]为0.49至0.83; P <0.001)。吉利替尼组的中位无事件生存期为2.8个月，化疗组为0.7个月(治疗失败或死亡的危险比为0.79; 95%CI为0.58至1.09)。吉尔替尼组完全缓解或部分或完全血液学恢复的患者百分比为34.0%，化疗组为15.3%(风险差异为18.6个百分点; CI为95%，为9.8至27.4)。完全缓解的百分比分别为21.1%和10.5%，风险差异分别为10.6个百分点; 95%CI为2.8至18.4)。在根据治疗时间进行了调整的分析中，与化疗组相比，吉尔替尼组的3级或更高级别的不良事件和严重不良事件的发生率更低。在吉尔替尼组中，最常见的3级或更高级别的不良事件是发热性中性粒细胞减少症(45.9%)，贫血(40.7%)和血小板减少症(22.8%)。
结论: 在复发性或难治性FLT3突变的AML 患者中，吉尔替尼比挽救性化疗可显着延长生存期，且缓解率更高。
原始出处: Gilteritinib or Chemotherapy for Relapsed or Refractory FLT3-Mutated AML
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